Biologie

Sichelzellenanämie-Patientin wird die erste Person in den USA, die ihre Gene mit CRISPR bearbeiten lässt

Sichelzellenanämie-Patientin wird die erste Person in den USA, die ihre Gene mit CRISPR bearbeiten lässt

Letzte Woche hat eine Frau namens Victoria Gray als erste Person in den USA ihre Zellen mit CRISPR bearbeiten lassen. Der 41-jährige Patient litt an Sichelzellenanämie.

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Der Zustand, der durch eine genetische Mutation verursacht wird, die die Form der roten Blutkörperchen beeinträchtigt, verursacht Chaos bei den Patienten, und um die Sache noch schlimmer zu machen, sind die Behandlungsmöglichkeiten sehr begrenzt und ineffektiv. Die einzige derzeitige Behandlung für Patienten mit Sichelzellenanämie ist eine Spendertransplantation, die nur für Patienten funktioniert 10% von Patienten, aber alles, was sich ändern wird.

Eine Premiere in den USA

Es war klar, dass eine alternative, viel effektivere Lösung dringend benötigt wurde. Nach langem Überlegen glaubten die Ärzte, dass die Bearbeitung von Zellen, die aus dem eigenen Knochenmark eines Patienten extrahiert wurden, die effektive Bildung roter Blutkörperchen wiederherstellen könnte, und genau dies ist die Operation, die sie bei Gray versuchten.

Die Ärzte verwendeten CRISPR, um die Knochenmark-DNA von Gray zu optimieren und ein spezifisches Protein einzuschalten, das eine ordnungsgemäße Erzeugung roter Blutkörperchen ermöglicht. Die Operation macht Gray zur ersten Person in den USA, die sich einem CRISPR-Bearbeitungsverfahren unterzieht, und zur zweiten weltweit.

Eine Behandlung aus den 1940er Jahren

Die Behandlung basiert auf Beobachtungen aus den 1940er Jahren. "1941 bemerkte eine Kinderärztin namens Jane Watson, dass Babys mit Sichelzellen erst im Alter von 6 Monaten bis 1 Jahr Symptome hatten", sagte Vivien Sheehan, Hämatologe an der Baylor University Populärwissenschaft.

Der Kinderarzt entdeckte auch, dass diese Säuglinge viel länger fetales Hämoglobin produzierten als gesunde Babys. Nach Watsons Beobachtungen hat die Forschung seitdem gezeigt, dass eine Erhöhung des fetalen Hämoglobins eine wirksame Behandlung für die Krankheit darstellen könnte.

Jetzt kann CRISPR diese Behandlung nur noch praktikabel machen. Bevor wir jedoch zu aufgeregt werden, sollte beachtet werden, dass die Strategie mit mehreren Risiken verbunden ist.

Damit die bearbeiteten Zellen wieder in das Knochenmark des Patienten eingeführt werden können, müssen andere Stammzellen deaktiviert werden. Andernfalls besteht die Möglichkeit, dass die unbearbeiteten Stammzellen weiterhin sehr schnell sichelförmige rote Blutkörperchen produzieren, was die Produktion gesunder Zellen durch die bearbeiteten Zellen übertrifft.

Jetzt sagen Forscher, dass sie mindestens 15 Jahre lang den Fortschritt von Gray verfolgen müssen, um andere potenzielle Gefahren des Verfahrens auszuschließen. Trotzdem für diejenigen 90% Wenn das Verfahren an Sichelzellenanämie leidet, die nicht gut auf die derzeitige Behandlung anspricht, bietet es bei Erfolg die dringend benötigte Rettungsleine, auf die sie gehofft haben.


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