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Laut Wissenschaftlern ist das neue CRISPR-freie Gen-Editing-Tool ein gewaltiger Schritt

Laut Wissenschaftlern ist das neue CRISPR-freie Gen-Editing-Tool ein gewaltiger Schritt



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Eine neue Entwicklung in der Gen-Bearbeitung hat ein großes Potenzial für die Behandlung genetisch bedingter Krankheiten gezeigt, die selbst CRISPR nicht heilen kann.

Ein Team von Wissenschaftlern hat das erste präzise CRISPR-freie Gen-Editing-Tool für mitochondriale DNA (mtDNA) entwickelt.

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Ein von Joseph Mougous an der University of Washington geleitetes Forschungsteam entdeckte 2018 ein Enzym namens DddA. Das vom Bakterium Burkholderia cenocepacia produzierte Enzym wandelt sich eindrucksvoll in das Pyrimidin-Uracil (U) um, wenn es auf das Pyrimidin-Cytosin (C) trifft.

Da U in der DNA nicht häufig vorkommt und sich wie das Pyrimidinthymin (T) verhält, wird es bei der DNA-Replikation als T kopiert. Dies bedeutet, dass das ursprüngliche C in ein T umgewandelt wird, erklärt Financial Express.

Darüber hinaus stellten Mougous und sein Team fest, dass DddA auf doppelsträngige DNA einwirkt, ohne dass Cas9 die DNA brechen muss.

All dies bedeutet, dass ein Gen-Editing-Tool, das die von Mougous 'Team beschriebene Technik verwendet, ein immenses Potenzial für die Forschung sowie die Behandlung von Mitochondrien-DNA-Mutationen birgt. Mutationen im mitochondrialen Genom, das viel kleiner als das Kerngenom ist, können schwerwiegende pathologische Probleme im Nervensystem und in den Muskeln einer Person verursachen und auch zu Herzerkrankungen und anderen Komplikationen führen.

Letztendlich wird das Gen-Editing-Tool interbakterielle Toxine verwenden, die von Bakterien produziert werden, um sich gegenseitig zu bekämpfen, um die grundlegende mitochondriale Biologie zu analysieren.

"Dies ist eine transformative Technologie für mein Gebiet", kommentierte er. "Es wird jetzt möglich sein, Mausmodelle für mitochondriale DNA-Erkrankungen zu erstellen - dies war bisher sehr schwierig", sagte Vamsi Mootha, Ph.D., ein HHMI-Forscher am Massachusetts General Hospital und am Broad Institute gegenüber Geneng News.

Die Ergebnisse des Teams werden in Nature unter dem Titel 'Ein bakterielles Cytidin-Desaminase-Toxin ermöglicht die CRISPR-freie Bearbeitung der mitochondrialen Base. '

Obwohl die Technik weit vom klinischen Einsatz entfernt ist, hat sie ein großes Potenzial, Menschen mit genetischen Erkrankungen, einschließlich Kardiomyopathien und Enzephalopathien, zu helfen.


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